【快讯】FDA推出罕见病新药评审新规：单臂试验成关键证据，行业质疑实际落地效果可能有限 美国食品药品监督管理局（FDA）于近日正式提出一项针对超罕见遗传病药物的新评审框架——罕见病证据原则（Rare Disease Evidence Principles,RDEP），允许符合条件的药物通过单臂试验（仅治疗组、无对照组）结合其他支持性数据，作为关键 试验 fda 单臂 罕见病 单臂试验 2025-09-05 19:18 2